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RNAi機制在1990年代於植物中發現，隨著研究發展在真菌、線蟲等生物中也發現有同樣機制，甚至發現在哺乳細胞內導入siRNA能產生基因靜默效應，而展開RNAi在基因研究與治療上應用前景；2018年第一個RNAi藥品獲得上市許可，進一步推動RNAi的醫療應用。然要達到RNAi的臨床應用，RNAi必須有效地傳輸至標的組織的細胞中，有幾個障礙必須要克服：細胞間質核酸酶降解、會被免疫受體辨識引發先天免疫反應。由於RNAi分子大小與帶高陰電性，難通過細胞膜進到可作用區域。如何將RNAi傳送至病灶，且能穿過同樣帶負電荷的細胞膜，安全將有效劑量的藥品傳送至作用位置，是核酸療法的成功關鍵。我國相關RNAi研究議題包含病毒感染、神經疾病與癌症等，具有相當基礎。以我國產業技術來看，或可以RNAi傳輸議題先行切入，結合學研對於基因、RNAi的深入研究基礎，共同推動產業跨入新興的核酸治療領域。

【內容大綱】

• 一、 2018年全球第一個RNA干擾核酸療法核准上市，為RNA核酸療法發展揭開序幕
• 二、 藥用RNA分子的挑戰 - 穩定與專一性傳輸
  • (一)  RNAi藥品的技術挑戰-藥品傳輸
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【圖表大綱】

• 表1、RNA藥品面臨三個關鍵議題
• 圖1、RNAi核酸藥品的主要修飾技術
• 圖2、RNAi核酸藥品的傳輸策略
• 圖3、Alnylam Pharmaceuticals RNAi核酸藥品OnpattroTM (patisiran)的奈米包覆與GalNAc靶向複合技術