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反義寡核苷酸(ASO)與小干擾RNA(siRNA)正快速崛起，成為新一代精準治療的主流技術。隨著Patisiran、Inclisiran等藥物上市，ASO與siRNA逐漸在遺傳病、慢性疾病、心血管疾病、神經退行性疾病及傳染病領域展現競爭力。其長效藥效(部分藥物作用時間可達半年以上)及適應症多元化，使其成為其他藥物分子的有力競爭者。然而ASO與siRNA在遞送技術上仍存在挑戰，目前GalNAc共軛技術可精準靶向肝臟，但如何突破CNS、肺、肌肉等組織是產品差異化的關鍵，而胞內體逃逸率偏低也影響著藥物利用率，因此遞送載體或化學偶聯技術的開發成為重要的發展方向。本文將探討ASO與siRNA的市場發展、技術革新並評估台灣在該領域的機會與挑戰，剖析未來如何透過技術突破與策略布局，搶占生技產業新高地。

【內容大綱】

• 一、siRNA與ASO引領寡核苷酸藥物市場成長，成為關鍵驅動力
  • (一)寡核苷酸藥物類型概述
  • (二)寡核苷酸藥物產品研發進展
  • (三)siRNA與ASO藥物：技術差異化驅動的市場成長
  • (四)適應症的拓展：從罕見病到主流疾病
• 二、siRNA與ASO藥物的技術挑戰與創新策略
  • (一)遞送技術的挑戰與創新
  • (二)AOC(抗體-寡核苷酸偶聯)技術的發展
  • (三)胜肽-寡核苷酸偶聯技術(POC)的發展
  • (四)胞內體(Endosome)逃逸策略
• 三、台灣學研界的發展現況
  • (一)技術門檻藉由跨領域整合降至可行範圍
  • (二)藥物機制POC(Proof of Concept)與拓展廣範圍適應症
• IEKView

【圖表大綱】

• 圖一、寡核苷酸藥物產品研發進度