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細胞與基因治療具有一次性介入、療效長期存在且風險可能延遲顯現的特性。上市後的長期追蹤因此不再只是附屬性的合規要求，而逐漸轉化為支撐整體治療模式持續運作的核心治理機制。隨著美國與歐洲監管機構將長期追蹤正式納入細胞與基因治療的風險管理架構，藥廠須同時面對長達十年以上的安全性與療效監測責任，以及一次性給付模式與長期治理成本錯配所帶來的結構性壓力。本文自國際監管制度演進出發，分析長期追蹤要求對藥廠、醫療體系與供應鏈所形成的治理挑戰，並探討去中心化試驗、在宅醫療、定點檢測與基因定序於長期追蹤架構中的功能角色與制度限制。

【內容大綱】

• 一、細胞與基因療法進入常規醫療後的監管轉變
  • (一)從短期臨床證據到長期風險治理的制度轉換
  • (二)美國對於CGT的監管態度與法規轉變
  • (三)歐盟對於ATMP的監管態度與法規演變
• 二、上市後長期追蹤(Long-Term Follow-Up，LTFU)應對先進療法給付評估
• 三、去中心化試驗與分散式追蹤架構下，監測性醫材及服務支撐上市後長期追蹤
  • (一)去中心化試驗運作架構：讓試驗走出醫院
  • (二)在宅醫療與定點檢測為去中心化試驗的實務支柱
  • (三)基因定序為長期追蹤的技術支柱與治理挑戰
• 四、長期追蹤的永續治理與醫材導向的市場機會
  • (一)Kymriah長期追蹤研究的去中心化轉型契機
  • (二)長期追蹤的永續性挑戰與市場機會
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【圖表大綱】

• 表1、集中式與去中心化在長期追蹤之效益分析