i卡會員

適體(Aptamer)在醫療領域具有廣泛的應用潛力，如：癌症、動脈粥狀硬化、自體免疫性心肌炎等。針對癌細胞表面的標記分子設計的適體，可作為癌症的診斷和治療工具。雖然適體作為治療藥物具有許多優點，但仍然面臨一些挑戰，如標的物的識別與設計不易、體內穩定性和遞送系統的挑戰、生物利用度低等。為了克服這些困難，研究者正從多方面開展研究，如改進適體的設計、合成和優化技術，以及開發新的適體應用模式。總而言之，適體作為一種新型的治療藥物，在醫療領域具有巨大的潛力。其高特異性、高穩定性、可調控性等優點，使其在治療各種疾病時，能夠顯著提高療效，降低副作用。隨著研究的深入和技術水平的提高，相信適體在未來將發揮出更為重要的作用。

【內容大綱】

• 一、適體作為治療藥物的最早形成
• 二、適體藥物的基本特性與優勢
  • (一)高度專一性與親和力
  • (二)低免疫反應
  • (三)化學穩定性與修飾靈活性
  • (四)合成成本低、製備快速
• 三、Pegaptanib (Macugen)和Avacincaptag pegol (IZERVAY)成為FDA核准的二個核酸適體藥物
  • (一)Pegaptanib(商品名Macugen)-首個獲美國食品藥物管理局(FDA)核准上市的適體藥物
  • (二)Avacincaptag pegol(商品名IZERVAY)-是FDA核准的第二個核酸適體藥物
  • (三)癌症適體AS-1411
  • (四)癌症適體NOX-A12
  • (五)動脈粥狀硬化適體DTRI-031
  • (六)自體免疫性心肌炎適體BC-007
  • (七)抗凝血劑適體REG-1
  • (八)抗凝血劑適體ARC-1779
• 四、適體藥物面臨的技術挑戰
  • (一)標的物的識別與設計
  • (二)體內穩定性和遞送系統的挑戰
  • (三)免疫反應與毒性
  • (四)複合體形成與活性
  • (五)臨床應用的局限
• 五、適體藥物的最新技術發展：透過適體-藥物複合體技術精確遞送藥物
• IEKView

【圖表大綱】

• 圖一、適體的化學修飾(左)和與不同分子量聚乙二醇結合的藥物動力學(右)。(a)適體的化學修飾可分為利用氟基(F)、氨基(NH₂)或O-甲基(OCH₃)替換2’基團的位置，以增強其對抗核酸酶的抗性；(b)在5’基團的位置橋接上硫代磷酸酯；(c)在化學合成時加入端蓋來改變長鏈的極性；(d)在5’基團的位置接上聚乙二醇來增加適體藥物動力的穩定性
• 圖二、Pegaptanib (Macugen)的化學結構
• 圖三、Avacincaptag pegol (IZERVAY)的化學結構
• 表一、已取證或取證中的治療適體
• 圖四、使用功能化適體標靶遞送藥物的示意圖。(A)適體-藥物複合體可以透過插入藥物和適體或透過使用Linker來產生。(B)針對不同的生物標記物，透過兩個雙股適體的連接來裝載藥物。(C)適體功能化的奈米顆粒，專門為標靶藥物傳遞而設計