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基因編輯技術自進入臨床應用以來，從修正單一遺傳缺陷的工具，逐步演變為可介入複雜疾病機制的治療平台。隨著首批CRISPR基因編輯療法完成上市核准，鹼基編輯(Base Editing)、先導編輯(Prime Editing)與表觀遺傳調控技術等亦趨成熟，並開始向癌症、自體免疫疾病與多基因相關疾病擴散。基因編輯技術更迭引發的產業與監管變動，正重塑投資邏輯及臨床風險評估。本文透過新一代基因編輯技術的發展脈絡與應用擴展趨勢，分析基因編輯產業正進入長期安全性與制度治理的新階段，供業界先進參考。

【內容大綱】

• 一、從破壞式編輯到精細調控
  • (一)CRISPR技術邏輯的轉折：從單一序列編輯到系統性調控編輯
  • (二)系統性調控編輯技術重塑風險設計思維
• 二、基因編輯進入制度後的市場重組與技術分流
  • (一)商業治理邏輯驅動基因編輯市場重配與技術路線轉向
  • (二)Casgevy上市後的監管重心轉向與支付制度重構
  • (三)從Verve案例看體內鹼基編輯由高風險創新走向可治理資產
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【圖表大綱】

• 表1、新一代系統性調控基因編輯技術列表
• 表2、Verve Therapeutics候選藥物總覽