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暗基因組的功能過去因不了解而被視為無用的「垃圾」DNA。但最近的表觀基因(epigenomics)相關研究發現，這些原被認為毫無用處的基因在調節基因表現、疾病機制等生物過程中扮演關鍵作用，因此被認為是基因組中的「暗物質」而改稱為「暗基因組」。「暗基因組」占比是目前已知可成藥標的的49倍，而被視為是當代藥物開發的新藍海。儘管面臨諸多挑戰，但針對暗基因組之研究的潛在益處是巨大的。通過近年來對基因組的研究與人工智慧技術進展，透過相關技術開發出更有效且副作用更少的小分子藥治療方案正在萌芽中。隨著技術進步和我們理解的不斷深化，暗基因組有望從一個神秘的遺傳學專有名詞轉變為精準醫學的重要支柱。

【內容大綱】

• 一、占人類DNA 98%的「暗基因組」，是藥物開發的新藍海
• 二、已上市的暗基因組藥物以罕病、遺傳性疾病為主
• 三、大廠投資加持、智慧技術應用下，加速暗基因組小分子藥物開發與新興廠商發展
  • (一)Skyhawk Therapeutics：使用專有SkyAI平台聚焦開發針對被認為「不可成藥」之生物標靶的小分子藥物
  • (二)Genetic Leap
  • (三)中大型藥廠在此領域的發展
• 四、暗基因組藥物開發挑戰
• IEKView

【圖表大綱】

• 表1、FDA核准上市的靶向暗基因組之藥物
• 表2、中大型藥廠投資新興公司開發靶向暗基因組小分子藥物