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回顧百餘年來人類的醫藥發展歷史，醫藥技術發展大致上可以用 50 年作為分界。 19 世紀未，德國拜耳公司的科學家 Dr.Felix Hoffman 成功地將水楊酸（ Salicylic Acid ）研製為乙醯水楊酸（ Acetylsalic Acid ， ASA ）因而開發出至今仍廣受歡迎的阿斯匹靈（ Aspirin ），也展開了化學合成技術主導的近代醫藥時代。到了 1953 年，在華生與克立克成功揭露 DNA 雙股螺旋結構之後，分子生物學如同巨浪一般迅速地成為全球生物醫學研究的新顯學， DNA 、 RNA 及蛋白質的概念讓醫藥研發由化學合成跨入了重組蛋白質的新時代，也讓 Amgen 和 Genentech 等新一代生技醫藥公司快速竄起，使生技製藥公司模式得與傳統大型藥廠平起平作。

2003 年，在 DNA 結構解密 50 年之後，人類基因體的序列亦在全球研究人員的努力不懈之下正式公告完成。基因體、蛋白質體、藥物基因體、毒理基因體等新興基因體科技如同昔日分子生物學一般快速地席捲今日的醫藥發展。應用人類基因體計畫的成果，研究人員可以用基因體 (genome) 的概念來從事新藥的研發，進一步地還可以結合這些基因序列資訊開發更有效的檢測產品。基因體科技所帶來的影響正逐漸顯現，人類的醫藥技術發展也由分子生物時代跨進了基因體科技主導的新時代。

基因體科技對於今日醫藥研發帶來了許多重大的影響，其中之一即是針對藥物安全性及藥效的「個人化醫療」 (Personalized Medicine) 概念。過去幾年來，市場上部份暢銷藥物不斷出現因為藥物副作用而導致回收的事件。然而如果仔細分析這些案例，則可以發現藥物對大多數的病患仍可以達到預期的效果。隨著基因體科技的發展，這些過去困擾著臨床醫療人員的問題似乎也找到了解決之道。單一劑量的藥物並不能適用於所有的病患，每名病患都是不同的個體，只有針對每名病患作分析檢測，才能給與最合適的醫療，也導致「個人化醫療」的時代即將來臨。在此一全球趨勢之下，如何掌握未來的商機，以下將分別分析「個人化醫療」的發展環境，以及剖析未來生醫產業的發展商機。

人類基因體計畫完成了人類基因定序的偉大工程，無疑地為「個人化醫療」理想的實現帶來了發展的動能。儘管基因序列本身並無法直接對人類的疾病治療有所助益，但是透過基因體科技所衍生出的後基因體科技卻為醫藥研發帶來強大的衝擊。每一天，全世界都有新的基因研究結果公諸於世，人類對於隱藏在基因序列後的秘密都有新的認知。相較於二十世紀後半的分子生物學熱潮，今日的基因體科技受惠於資訊科技的進步，透過網路公開資料庫的取用，基因研究成果呈現的是跳躍式的成長。高速的資料分析電腦設備，讓研究人員可以快速地分析龐大的序列資料，並從中整理歸納出系統性的資訊。

另一方面，近年來層出不窮的藥物副作用問題除了造成無辜的病患因此受到危害之外，無論是藥物研發廠商甚至是負責藥物審核的主管單位等，都面臨到商譽及信任度的嚴酷挑戰。為了挽救因為藥物副作用而造成廠商無形的損失，許多廠商一發現藥品疑似有問題，便主動回收產品暫停銷售，例如 Biogen Idec 及 Elan 共同研發銷售的 Tysabri R 即在發現可能的副作用案例之後，迅速自行暫停銷售以待進一步的試驗結果。

2004 年 Coxibs ( Cyclo-oxygenase-2 inhibitors ，又稱 COX-2 inhibitors ) 類藥物的副作用問題造成了藥廠本身商譽的受損，對於負責藥物使用安全審核的美國食品暨藥物管理局 (FDA) 更造成了信任度降低的後遺症。由於來自於民眾的龐大壓力， FDA 為了避免日後還有類似的情況發生， FDA 除了在國會同意後成立藥物安全相關的諮詢委員會、成立藥物監視網站、資助與藥物安全有關的學術研究，以及與聯邦醫療保險建立更密切的合作關係之外 ( 參考表一 ) ，亦在檢討現行的醫藥開發模式之後，研擬了促進現代新藥開發幾項重要的法規條文，希望能透過新技術工具的引進促使新藥開發能更為安全。

資料來源： FDA ； Hogan & Hartson L.L.P(2005/02)

嚴格說來，藥物副作用的問題並非會發生在所有使用者身上，通常造成藥物副作用的原因包括 ( 一 ) 藥物進入人體後無法正常代謝，造成過度累積； ( 二 ) 藥物進入人體，並非運送至正確的病源，反而分佈至其它部位； ( 三 ) 藥物在人體內代謝成毒性的中間產物，對人體造成危害等。藥物在第三期臨床試驗時，受測病患數通常可達 3,000 人，再依據統計分析的結果評估藥物的安全性及藥效。然而，在藥物上市之後，使用藥物的病患數將遠遠超過這個數字，個體基因上的差異效應便會因此顯現。

藥物副作用並非是近年來才發生的問題，只不過在基因體科技快速發展之下，才漸漸能夠分析個體之間的基因型對於藥物副作之間的關連性，進而推動依據個人基因型差異，給與最合適藥物及劑量的「個人化醫療」概念。美國 FDA 近幾個月以來，已針對「個人化醫療」的發展作出相當多的討論。可預期地， FDA 未來將依據「個人化醫療」的發展目標，制定出更多的發展政策。

基因體定序至公告完整的基因序列之外，衍生出許多著重於基因功能的分析層面，例如與實際生化反應有直接關連性的蛋白質及相對應的基因等的新興研究領域。其中之一即是進一步探討人體基因與藥物代謝之間的關連性，此類的科學研究即稱之為藥物基因體學 (pharmacogenomics) 。藥物基因體學主要的研究範圍在於探討藥物反應與人體基因之間的關連性，分析藥物進入人體內之後，基因對藥物作用可能的影響。由於每個個體體內的藥物代謝酵素或是運輸酵素組成不盡相同，因此若是缺乏可以合適的酵素，將會因為體內累積過高濃度的藥物，或是輸送至錯誤的組織而對病患的器官功能造成損害，形成嚴重的副作用。

藥物基因體的研究 重心即是著眼於人體藥物基因、藥物及相對應的生理反應之間的關連性 ( 參考圖一 ) 。以往的藥物研發都是針對疾病本身，利用篩選的方式找出具有發展潛力的藥物化合物。此方法由於缺乏對於個體基因差異的了解，因此大多數的藥物便可能在試驗過程中以失敗收場，即使通過臨床試驗上市之後，仍可能對特定基因型病患造成副作用傷害而自市場回收。藥物基因體的研究即希望能找出三者之間的相互關係，讓藥廠開發藥物、醫師開立處方、病患使用藥物都能有更明確的認知。