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核酸藥物開發：從 RNA Therapeutics 到可設計化精準治療 (研討會簡報)

Nucleic Acid Drug Development: From RNA Therapeutics to Programmable Precision Medicine

2026/06/30
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陳宜禎

醫療器材與材料生技醫藥、再生醫學與保健美妝品數位醫療與智慧科技應用

簡報大綱

核酸藥物產業與市場
- 核酸藥物分類、上市產品地圖與全球市場規模
臨床發展與技術趨勢
- 短鏈、長鏈、基因編輯三大路線，與遞送技術演進
資本市場與交易動態
- 募資、併購與授權趨勢，平台代表案例
結論與展望
- 三大趨勢、三道關卡與 AI 可設計化

簡報內容

核酸藥物開發：從 RNA Therapeutics 到可設計化精準治療 — NO.1

核酸藥物產業與市場 — NO.2

核酸藥物的核心在於序列可設計化與更大的層次空間 — NO.3

核酸藥物的分子類型 — NO.4

短鏈以降低/調控、長鏈以表達蛋白、基因編輯以改寫 — NO.5

核酸藥物產業與市場 — NO.6

核酸藥物發展時間軸 — NO.7

全球 25 個上市產品，短鏈核酸為主體 — NO.8

化學穩定 / 冷鏈門檻低：化學修飾(如2′-MOE/PS) 與偶聯(如GalNAc) — NO.9

Alnylam領軍，RNA治療藥物快速成長 — NO.10

市場規模：疫苗衰退、治療藥物驅動成長 — NO.11

小結：成長由疫苗轉向治療，短鏈與三大廠主導 — NO.12

核酸藥物產業與市場 — NO.13

核酸藥物臨床試驗：早中期試驗最多 — NO.14

短鏈核酸：商業化與價值核心，向慢性病擴展 — NO.15

短鏈核酸：AOC 寡核苷酸肌肉遞送，突破肝外遞送 — NO.16

長鏈核酸：預防性疫苗擴充至腫瘤治療、次世代藥物 — NO.17

長鏈核酸：mRNA個人化癌症疫苗治療 — NO.18

基因編輯：臨床布局仍早期，平台價值來自技術突破 — NO.19

基因編輯：全球首個 in vivo 基因編輯 Phase 3 — NO.20

肝臟遞送載體技術已成熟，開發重心轉向肝外組織 — NO.21

小結：關鍵取決於組合，而非單一技術 — NO.22

核酸藥物產業與市場 — NO.23

交易量集中募資，金額集中授權與後期併購 — NO.24

北美主導交易，亞太成長最快並以跨境授權為主 — NO.25

siRNA 在數量、金額與單筆規模三項均居首 — NO.26

前十大交易：集中已驗證的後期資產與平台能力 — NO.27

重大併購案：藥廠收購平台型能力 — NO.28

NO.29

首個 AI×核酸大額合作：Inceptive 以 AI 設計核酸序列 — NO.30

小結：siRNA 主導，價值集中平台與後期資產 — NO.31

核酸藥物產業與市場 — NO.32

結論（一）：三大趨勢與三道關卡 — NO.33

結論（二）：AI 推動 RNA 藥物走向可設計化 — NO.34

陳宜禎研究員 — NO.35

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