薑黃素新療法 罕病兒見曙光
- 中國時報,(國研院提供、李侑珊整理)
- 2019/12/7 上午5:30
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基因突變造成白血球功能異常的慢性肉芽腫病,好發於嬰兒期,目前無藥可醫,病童可能在3到5歲不幸早逝。
國家實驗研院國家實驗動物中心攜手成功大學醫學院合聘教授謝奇璋,利用薑黃素研發「導向性奈米藥物」全新療法,透過基因改造鼠試驗,成功恢復清除細菌感染的免疫功能,也有效降低副作用,為罕見疾病兒童開啟重生曙光。
薑黃素「導向性奈米藥物」已申請專利,預計2年內展開人體試驗,盼5年內應用到臨床治療。
慢性肉芽腫是先天免疫缺損疾病,因基因缺陷導致白血球無法殺死細菌,也無法抑制細菌感染。
目前僅能長期使用干擾素預防感染,或利用骨髓移植製造沒有基因缺陷的白血球,以提高免疫功能,病患在嬰幼兒期死亡率極高。
投入相關研究超過10年的謝奇璋表示,慢性肉芽腫病發生率約20萬分之1,推估全台約115個病患,但每個生命都不該被放棄,很高興我國能解決全球都無法克服的疾病。
謝奇璋說,薑黃素可以調節免疫細胞蛋白質功能,而成為開發新療法的主角。
研究團隊利用高分子有機化合物包覆薑黃素,再以特定的胜肽「導航」,把薑黃素傳送到白血球細胞的內質網,誘發白血球產生活性氧分子殺死細菌,恢復免疫功能,也避免傷害到粒腺體。
經臨床前動物試驗結果,不僅免疫功能恢復,病鼠體內細菌被殺到剩下10分之1,薑黃素引起的細胞凋亡也減少4成,明顯改善用藥引發的副作用。
這項藥物設計也能應用在癌症、糖尿病、心血管和腦細胞退化等疾病,開創個人化精準醫療新契機。
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