i卡會員

基因治療被譽為繼化學藥物、抗體生物藥物之後，有望治癒多種現無治療方法疾病的下一代藥物；事實上基因治療臨床發展已有 30年歷史，多項成功案例為許多致命性疾病帶來希望，但高昂的價格卻限制了能受惠的病患人數。近年由於基因載體技術與基因編輯技術逐漸成熟、臨床成功經驗累積、多國再生醫療鼓勵政策與、法規逐步明朗、多項治療藥物核可上市臨床成效等技術面、市場面等有利因素吸引大量資金投入，技術產業化的驅動下不僅加速產品發展，多項先進技術的結合也有望使未來產品價格落於一般人可付得起的範圍。本文將由目前上市產品概況與基因治療指標公司產品發展淺析基因治療產品應用與發展趨勢，第二部分概述基因治療產品發展關鍵技術及趨勢。

【內容大綱】

• 四、步入臨床試驗後期之產品及開發廠商概況
• 五、產品開發趨向高度分工，掌握關鍵技術與產能為商業化要件
  • (一) 由優勢技術扎根，逐步創新改良產品安全性與效能而拓展產品線
  • (二) 既有廠商競相掌控關鍵病毒載體確保產品發展利基
  • (三) 指標案例：Oxford Biomedica 由掌握關鍵病毒量產之CDMO為起點，開拓基因治療新藥研發版圖
• 六、基因編輯技術大幅拓展基因治療的潛力
  • (一) Sangamo Therapeutics以基因編輯技術拓展基因治療應用領域
  • (二) Cellectis 利用基因編輯技術開發可異體傳輸的細胞治療產品
  • (三) Crispr Therapeutics藉持有更簡易的基因編輯技術後來居上
• IEKView

【圖表大綱】

• 圖四、由產業所開發，目前正進行臨床適應Phase III 基因治療產品之開發廠商與適應症分布
• 圖五、目前臨床使用的3種基因編輯方法
• 圖六、Cellectis公司利用基因編輯策略開發可同源異體傳輸 (allogenic) 的癌症免疫細胞治療