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2023年底，體外(ex vivo)CRISPR/Cas9療法CASGEVY療法相繼獲得英國、美國FDA與歐洲藥品管理局核准，成為全球首例獲准的CRISPR基因編輯療法。此療法主要應用於治療12歲以上患有鐮刀型紅血球疾病(SCD)與輸血依賴型乙型海洋性貧血症(TDT)的患者。截至2025年2月，全球有超過250件基因編輯治療臨床試驗正在進行中，且基因治療在整體研發案件中佔比高達49%。預估至2034年，全球CRISPR基因編輯技術市場規模將突破200億美元。雖然產業面臨資金縮減、臨床試驗成本高昂及潛在脫靶效應風險等挑戰，但美國FDA態度積極，致力於加速個人化基因療法的臨床應用並制定更高效的審核程序。在臺灣，去(2024)年通過了《再生醫療雙法》，但目前仍以細胞治療為主，尚未有CRISPR療法進入臨床階段。

【內容大綱】

• 一、CRISPR基因編輯技術與CRISPR療法
• 二、首例FDA核准CRISPR療法於2023年底問世
• 三、體內CRISPR療法實現個人化精準醫療
• 四、國際細胞與基因治療趨勢及臺灣發展現況
• 五、CRISPR療法市場規模與面臨的挑戰
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【圖表大綱】

• 圖一、CASGEVY療程
• 圖二、全球細胞與基因治療發展概況
• 表一、臺灣細胞治療發展概況
• 圖三、2025年至2034年全球CRISPR基因編輯技術市場規模