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干擾RNA核酸療法現況與展望(一)

Current Status and Outlook of RNA Interference Therapies (Part 1)

2019/04/30

  • 生技醫藥、保健營養品與化妝保養品

RNAi機制在1990年代於植物中發現,隨著研究發展在真菌、線蟲等生物中也發現有同樣機制,甚至發現在哺乳細胞內導入siRNA能產生基因靜默效應,而展開RNAi在基因研究與治療上應用前景;2018年第一個RNAi藥品獲得上市許可,進一步推動RNAi的醫療應用。然要達到RNAi的臨床應用,RNAi必須有效地傳輸至標的組織的細胞中,有幾個障礙必須要克服:細胞間質核酸酶降解、會被免疫受體辨識引發先天免疫反應。由於RNAi分子大小與帶高陰電性,難通過細胞膜進到可作用區域。如何將RNAi傳送至病灶,且能穿過同樣帶負電荷的細胞膜,安全將有效劑量的藥品傳送至作用位置,是核酸療法的成功關鍵。我國相關RNAi研究議題包含病毒感染、神經疾病與癌症等,具有相當基礎。以我國產業技術來看,或可以RNAi傳輸議題先行切入,結合學研對於基因、RNAi的深入研究基礎,共同推動產業跨入新興的核酸治療領域。

【內容大綱】

  • 一、 2018年全球第一個RNA干擾核酸療法核准上市,為RNA核酸療法發展揭開序幕
  • 二、 藥用RNA分子的挑戰 - 穩定與專一性傳輸
    • (一)  RNAi藥品的技術挑戰-藥品傳輸
  • IEKView

 

【圖表大綱】

  • 表1、RNA藥品面臨三個關鍵議題
  • 圖1、RNAi核酸藥品的主要修飾技術
  • 圖2、RNAi核酸藥品的傳輸策略
  • 圖3、Alnylam Pharmaceuticals RNAi核酸藥品OnpattroTM (patisiran)的奈米包覆與GalNAc靶向複合技術

 

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